药品是治病救人的特殊商品，保障药品安全有效、促进医药产业高质量发展事关人民健康、经济发展、社会稳定。党的二十届三中全会作出了完善药品安全责任体系，健全支持创新药和医疗器械发展机制等重大改革部署。2024年底，国务院办公厅印发了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》(以下简称《意见》)，对进一步全面深化药品监管改革作出全面谋划和系统部署，吹响了新时代新征程进一步全面深化药品监管改革的号角，必将对促进医药产业高质量发展、更好满足人民群众对高质量药品的需求，产生重大而深远的影响。
一、深刻把握我国药品监管和医药产业发展面临的新形势新要求
习近平总书记强调，生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业，要加强基础研究和科技创新能力建设，把生物医药产业发展的命脉牢牢掌握在我们自己手中。近年来，党中央、国务院先后出台关于深化审评审批制度改革、改革完善疫苗管理体制、加强药品监管能力建设等重大改革措施，推动加快已在境外上市新药审批，部署实施医药工业、医疗装备产业高质量行动计划，鼓励和引导龙头医药企业发展壮大，提高产业集中度和市场竞争力。药品监管部门认真落实习近平总书记重要指示批示精神和党中央、国务院部署要求，进一步深化改革、提高效能，持续激发医药创新活力，推动新药好药上市步伐不断加快。
审评审批质效显著提升。推进药品注册分类改革，将新药由“中国新”调整为“全球新”，扎实开展仿制药质量和疗效一致性评价，新药与仿制药的审评标准进一步提高。加入国际人用药品注册技术协调会(ICH)，并连续三次当选其管理委员会成员，ICH指导原则已经全部在国内转化实施。对创新药和医疗器械研发加强指导服务，国家药品监督管理局组建以来先后发布了555个药品和529个医疗器械审评技术指导原则，超过了过去几十年的总和，为药品医疗器械研发创新和技术审评提供了有力支撑。优化审评审批流程，简化境内未上市而境外已上市新药审批程序，取消进口化学药品口岸检验，实行药品制剂与原料药、药用辅料和包装材料关联审评审批，实施临床试验申请默示许可，审评审批效率大幅提升。创新药临床试验审评平均用时已由2017年的175个工作日缩短至2024年的50个工作日，创新药上市申请审评平均用时已由2017年的420个工作日缩短至2024年的235个工作日，基本消除药品注册申请积压，实现了注册申请和审评数量年度进出平衡，极大地提高了药品审评的可预期性。
临床急需药品加快上市。设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道，建立药品专利纠纷早期解决机制，将药品上市审批程序与相关专利纠纷解决程序有效衔接。加快罕见病新药上市速度，将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。加快儿童药品审评审批，对在审品种设立“儿童用药”特殊标识，优化审评资源配置。自开展药品审评审批制度改革以来，我国药品注册申请受理量、审结量大幅增长，药品研发创新热潮高涨，突破性治疗药物不断涌现，每年审评上市的创新药数量从个位数起步，到2019年上升到两位数，2023年、2024年批准上市的创新药分别达到40个、48个。医药产业整体规模不断做大，具有国际竞争力的医药创新型企业不断涌现。目前，我国在研新药数量居全球第二位，小分子靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等创新药“出海”取得实质性进展，全球市场对中国创新药的认可度正在不断提高。
医疗器械发展量质双升。打通“政产学研用”，成立高端医疗装备创新合作平台，支持医药工业、医疗装备高质量产业发展行动计划产品上市。对具有我国知识产权、处于国际领先水平、具有显著临床应用价值的创新性医疗器械予以优先审评。我国于2014年明确了创新医疗器械的定义，2014年至2017年批准创新医疗器械33个。2018年国家药监局成立以来批准上市的创新医疗器械呈爆发式增长态势，到目前为止已累计批准323个创新医疗器械上市，主要集中在高端影像设备、人工智能医疗器械、体外诊断设备和试剂等高端医疗器械，部分产品在国际上处于领先地位。
监管改革面临新要求新挑战。当前，新一轮科技革命和产业变革正在深入发展，新技术、新材料、新工艺、新产品、新业态、新模式日新月异，给医药创新提供了更多的可能性和创新方向。人们对健康的重视程度日益提高，对疾病预防、诊断和治疗的期望越来越高，不断增长的健康需求为医药创新提供了强大的市场驱动力。但是，我国医药产业发展仍然存在一些突出短板，创新药基础研究相对薄弱，药物研发仍以“跟随式”创新为主，靶点同质化现象严重，市场竞争激烈但效率不高;原始创新、供应链自主可控的医疗器械数量仍然不多，部分医疗器械的关键元器件、基础软件、基础材料对外依赖度较高;医药创新成果的知识产权保护力度不强，基于市场价值的回报不足，影响企业创新积极性。这些问题的存在涉及研发创新、质量安全监管、知识产权保护、支付使用体系等，说明我国医药创新发展整体生态仍有进一步改进空间。各方面对进一步把改革向纵深推进，以药品监管改革新举措促进医药产业新发展有较高期待。
二、全面把握深化监管改革促进医药产业高质量发展的部署要求
《意见》深入贯彻落实习近平总书记关于药品监管和医药产业发展的重要指示批示精神，认真落实党的二十届三中全会有关改革部署，提出了一揽子深化监管改革、促进产业发展的改革措施，明确提出了到2035年基本实现药品监管现代化的目标。我们要准确领会和把握好《意见》精神，扎实抓好贯彻落实。
加大对药品医疗器械研发创新的支持力度。习近平总书记指出，创新从来都是九死一生。创新药研发有高技术、高投入、高风险、长周期“三高一长”的特点。对成功研发新药，业界有“花费10年时间、投入10亿美元、不到10%的成功率”的说法。为进一步激发医药创新活力，推动我国医药从模仿创新向原始创新，《意见》提出完善审评审批机制全力支持重大创新、加大中药研发创新支持力度、发挥标准对药品医疗器械创新的引领作用、完善药品医疗器械知识产权保护相关制度、积极支持创新药和医疗器械推广使用等措施，从制度设计上鼓励和激发创新，为产业发展提供透明稳定可预期的政策环境。对重点创新药和医疗器械实行“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”，在标准不降低、程序不减少的前提下，对企业进行提前指导服务，允许企业在研发过程中滚动提交研究资料，提升创新研发的质量和效率，加速产品从研发到上市转化进程。加大药品知识产权保护力度，扩大药品试验数据保护范围，对符合条件的罕见病用药品、儿童用药品、首个化学仿制药及独家中药品种建立市场独占期制度。积极支持创新药和医疗器械推广使用，研究破解创新药和医疗器械“入院难”“报销难”问题，稳定企业对新药研发的回报预期。
提高药品医疗器械审评审批质量和效率。审评审批是药品研发上市的“最后一公里”，也是保障药品质量的“第一道关卡”，提高审评审批质效对加快新药好药上市，保障人民群众用药安全有效至关重要。《意见》提出加强药品医疗器械注册申报前置指导、加快临床急需药品医疗器械审批上市、优化临床试验审评审批机制、优化药品补充申请审评审批、优化药品医疗器械注册检验、加快罕见病用药品医疗器械审评审批等措施，努力缩短审评审批时限，进一步加快创新产品上市进程。其中，优化临床试验审评审批机制明确对药品医疗器械临床试验按不同情形将审评审批时限由60个工作日压缩至30个工作日，压缩50%。部署开展药品补充申请审评改革试点，授权条件成熟的省级药品监管部门开展药品上市后变更补充申请前置指导，将需要核查检验的补充申请审评时限由200个工作日压缩至60个工作日，压缩70%。这些措施是提高审评审批效率、切实为企业减负的实举措、硬手段，将有力地推动新药好药加快上市，更好满足人民群众临床用药需求。
以高效严格监管促进高质量发展。从国际经验来看，药品和医疗器械专业性、技术性强，产品的安全有效与人民群众身体健康和生命安全密切相关，医药产业在世界主要国家都是受到政府最严格监管的领域之一。强大的监管催生强大的产业，严监管就是促发展。为应对产品创新、技术创新和业态创新给药品监管带来的新挑战，《意见》坚持统筹发展和安全，着力应对监管挑战，完善监管举措，提升监管效能，提出推进生物制品(疫苗)批签发授权、促进仿制药质量提升、推动医药企业生产检验过程信息化、提高药品医疗器械监督检查效率、强化创新药和医疗器械警戒工作、提升医药流通新业态监管质效等措施，着力为产业发展营造高效、有序、可预期的监管环境，促进药品高水平安全和产业高质量发展良性互动。在疫苗批签发方面，综合考虑生产工艺成熟度、检验方法便捷性以及疫苗上市紧迫程度，将针对儿童和老年人等易感人群且时效性强的季节性流感疫苗的批签发时限由60个工作日缩减至45个工作日以内。在药品检验方面，在保证满足检验需求的前提下，将注册检验、批签发检验和进口药品通关检验每批次用量从全项检验用量的3倍减为2倍，预计每年将为企业减少20亿元以上送样成本。在药品检查方面，认真落实中央关于严格规范涉企行政检查的部署要求，根据企业和产品风险等级合理确定检查频次，鼓励协同检查、合并检查，减少重复检查，切实让涉企监督检查“无事不扰、无处不在”。
支持医药产业扩大对外开放合作。党的二十届三中全会强调，必须坚持对外开放基本国策，坚持以开放促改革，在扩大国际合作中提升开放能力，建设更高水平开放型经济新体制。医药行业是一个高度国际化的领域，质量高、疗效好的药品都是在全球销售，为全人类造福。《意见》坚持大国格局、全球视野，从监管角度提出制度型开放新举措，注重统筹“请进来”和“走出去”，进一步鼓励跨国医药企业扩大在华投资，支持中国医药企业按照国际规则参与全球竞争。在“请进来”方面，优化境外转境内生产的审评审批流程，支持外商投资企业将原研药品和高端医疗装备等引进境内生产。在“走出去”方面，拓宽药品出口销售证明的出证对象范围，对具备资质的企业按照生产质量管理规范生产的药品，无论是否已经在我国注册上市，均可出具出口销售证明，支持我国医药产品走向国际市场。这些重大举措，有利于提振医药产业发展信心，有利于扩大医药行业对外开放，稳定扩大跨国药企在华投资预期，推动一批医药制造领域标志性合作项目落地。
推动药品监管体系和能力现代化。高效能监管是保障高水平安全、促进高质量发展的基础。随着人工智能、智能制造、连续制造等不断应用于医药研发生产，医疗器械创新的多学科交叉、多技术融合、多功能体现的特点更加显著，需要药品监管部门持续强化制度创新和手段创新，完善监管机构，充实监管力量，加快推进药品监管体系和监管能力现代化。为适应保障质量安全、促进医药创新、促进产业发展的需要，《意见》提出持续加强监管能力建设、大力发展药品监管科学、加强监管信息化建设等措施，通过持续加强能力建设，不断提升药品监管工作的科学化、法治化、国际化和现代化水平。
三、以钉钉子精神抓好《意见》各项改革措施的贯彻落实
习近平总书记多次强调，如果不沉下心来抓落实，再好的目标，再好的蓝图，也只是镜中花、水中月。各级药品监管部门要切实把思想和行动统一到党中央决策部署上来，守住改革初心、坚定改革决心、砥砺改革恒心，当好改革的促进派、实干家，全面深入推进药品监管改革的新实践，力争尽快取得工作进展和成效。
坚持党的全面领导。《意见》强调，各地区、各有关部门要把坚持和加强党的领导贯穿于深化药品监管改革的各方面和全过程，按照“四个最严”要求，抓好贯彻落实。药品监管部门要切实把讲政治从外部要求转化为内在主动，始终把贯彻落实习近平总书记重要指示批示精神作为首要政治任务，作为想问题、作决策、开展工作的源头活水和逻辑起点，自觉养成在吃透党中央精神的前提下开展工作的习惯，自觉把药品监管工作放到改革发展大局中谋划，坚持以深化药品监管全过程改革服务改革大局。
在改革中完善法治。坚持法治和改革同向发力、同步推进、相互促进，在法治轨道上深化改革、推进中国式现代化，做到改革和法治相统一。要在药品管理法确定的药品监管法律框架下，及时将改革成果上升为法律制度，积极增加制度供给、优化制度设计，以良法促善治。加快推进相关法规和配套规章、规范性文件制修订，加快形成更加有利于促进产业高质量发展、更加有利于加快创新药和医疗器械上市、更加有利于保护和促进公众健康的法律制度体系，切实做到在法治下推进药品监管改革、在改革中完善药品监管法治。
有力有序推进改革落实。《意见》部署的改革任务涉及多部门职责、涉及央地两级政府工作，有全国性的也有区域性的，有规定性的也有探索性的。在贯彻落实的过程中需要坚持协调联动、系统集成，推动各方面改革举措同向发力，增强改革的系统性、整体性、协同性。加强组织领导和统筹协调，科学制定改革实施方案，明确时间表、路线图、责任人，形成改革落实台账。建立改革任务的跟踪评价机制，及时跟进各项改革任务进展情况，及时发现问题、改进工作，切实以药品监管改革再深化，为医药产业高质量发展蓄势赋能。
(作者系国家药品监督管理局党组书记、局长)
声 明：转载此文是出于传递更多信息之目的。若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者持权属证明与本网联系，我们将及时更正、删除，谢谢。联系电话：028-64775583，邮箱：kefu@zyctd.com。